L'hypophosphatasie est une maladie rare qui ne touche qu'une personne sur 100 000. Avant la thérapie élaborée par Enobia Pharma, on ne lui connaissait aucun traitement. C'est dans le mécanisme de la minéralisation de l'os que se situe la véritable percée scientifique.

Pour acquérir sa solidité, l'os a besoin de former des cristaux de calcium et de phosphate. Une carence en phosphatase alcaline osseuse nuit à la cristallisation. Les enfants atteints de HPP ont des os mous; ils meurent souvent d'insuffisance respiratoire, car même leur cage thoracique s'affaisse, comme si elle était faite de pâte à modeler. La thérapie consiste à restaurer dans l'os des niveaux de phosphatase alcaline compatibles avec une minéralisation normale.

Aujourd'hui, la thérapie ne permet pas la guérison, mais elle redonne une excellente qualité de vie aux patients. Ceux-ci doivent recevoir environ trois doses du médicament par semaine, un peu comme un diabétique s'injecte de l'insuline. Le médicament agit pour renforcer le minéral qui est le ciment de la structure osseuse.

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